En ny, detaljerad rapport om FDA-reform från Jon Lonsdale och hans team presenterar en imponerande vision för att transformera den amerikanska läkemedelsmyndigheten. Rapporten innehåller konkreta och djärva förslag som skulle kunna revolutionera hur läkemedel utvecklas och godkänns i USA.
Praktiska reformförslag för snabbare kliniska prövningar
Ett av de mest praktiska förslagen gäller Good Manufacturing Practices (GMP). Enligt rapporten är det orimligt att kräva full GMP-efterlevnad i tidiga kliniska prövningar:
”I USA måste alla som bedriver kliniska prövningar tillverka sina produkter enligt fullständig Good Manufacturing Practices (GMP) oavsett fas. Detta medför enorma kostnader (ofta över 10 miljoner dollar) och ännu viktigare, upp till ett års försening för tidig forskning. Utöver kostnad och tid är dessa krav direkt irrationella: till exempel kräver FDA ofta tre månaders stabilitetstestning för ett läkemedel som patienter kommer att få efter två veckor. Varför ska vi bry oss om det är stabilt efter att vi redan har administrerat det?”
Rapporten påpekar att länder som Australien och Kina tillåter fas 1-prövningar med icke-GMP-läkemedel utan tecken på ökad patientskada. Kongressen behöver agera för att undanta fas 1-prövningar från lagstadgad GMP.
Digitalisering och AI-integration i granskningsprocessen
Ett annat innovativt förslag handlar om att modernisera dataflöden med hjälp av AI:
”Med modern AI och digital infrastruktur bör prövningar utformas för maskinläsbara resultat som flödar direkt till FDA-system, så att tillsynsmyndigheter kan granska data medan den samlas in utan att bryta blindning. Inte mer väntan på nio månader för rapportskrivning eller tolv månader för granskning efter prövningen. FDA bör skapa standardiserade dataformat (liknande GAAP inom finans) och undanta dokumentationskrav för data den redan får in.”
Målet är enkelt: nå ett ”ja” eller ”nej” inom veckor, inte år. Detta skulle dramatiskt förkorta utvecklingstiden för nya behandlingar.
Transparent publicering av alla forskningsresultat
Rapporten betonar vikten av att publicera alla forskningsresultat, även negativa:
”Kliniska prövningar för läkemedel som är negativa publiceras ofta inte. Detta är ett problem eftersom det bromsar framsteg och slösar med resurser. När negativa resultat inte publiceras duplicerar företag misslyckade insatser, investerare felfördelar kapital och forskare missar möjligheter att förfina hypoteser.”
FDA har redan befogenhet att kräva detta enligt avsnitt 801 i FDAAA, men har tidigare misslyckats med att anta en mer omfattande regel när de skapade clinicaltrials.gov.
Visionära förändringar för framtidens läkemedelsgodkännande
De mest visionära förslagen innefattar konkurrerande godkännanderamar:
”Vi behöver flera konkurrerande godkännanderamar inom HHS och/eller FDA. Myndigheter som VA, Medicare, Medicaid eller Indian Health Service bör ges befogenhet att godkänna behandlingar för sina unika populationer. Precis som försvarsdepartementet använder elitens specialstyrkor för att utveckla nya förmågor, bör HHS skapa handlingskraftiga ’SWAT-team’ som experimenterar med nya godkännandemodeller.”
Rapporten förespråkar också att institutionalisera framgångsrika modeller från covid-19-pandemin, som RECOVERY-prövningen och Operation Warp Speed, som bevisade att snabb mobilisering är möjlig.
Beredskap genom praktisk tillämpning
Ett särskilt innovativt förslag handlar om att vara redo för nästa nödsituation genom att öva nu:
”För att förbereda för nästa nödsituation måste vi öva nu. Det innebär att driva snabba, fokuserade kliniska prövningar på dagens angelägna frågor – som användningen av GLP-1 hos icke-obesa patienter – inte bara för att generera insikter, utan för att bygga infrastrukturen och muskelminnet för hastighet.”
Rapporten förespråkar även att skapa incitament för tillverkare att snabbt skala upp flexibla anläggningar, liknande de konkurrensbetonade, marknadsdrivna strategier som utvecklats inom försvaret av DIU.
Omedelbar tillämpning på dagens utmaningar
Rapportens styrka ligger i att den inte bara fokuserar på hypotetiska framtida kriser, utan på att adressera nuvarande läkemedelsbrister. Genom att belöna tillverkare som snabbt kan skala upp produktion av läkemedel som redan nu uppvisar bristsituationer, skulle varje investerad dollar leverera omedelbart värde samtidigt som beredskapen för framtida kriser stärks.
Dessa förslag representerar en genomgripande vision för hur FDA kan reformeras för att bättre tjäna patienter genom att prioritera hastighet, flexibilitet och innovation, samtidigt som säkerheten bevaras.